09 jul 2018

Des recherches précliniques sur un nouveau médicament laissent espérer la mise en place d’un traitement du syndrome de Rett

Des scientifiques ont montré comment un nouveau médicament pouvait réduire les symptômes d’une maladie génétique rare.Le syndrome de Rett, l’une des causes les plus courantes de déficience intellectuelle liée à des problèmes génétiques, affecte le développement du cerveau. Il provoque une incapacité progressive à utiliser les muscles pour les mouvements des yeux et du corps et pour le langage. Cette maladie concerne presque exclusivement les filles. Actuellement, il n’existe aucun remède contre le syndrome de Rett et le traitement consiste essentiellement à gérer les symptômes, notamment les crises épileptiques et respiratoires.

Une équipe de chercheurs, en partie soutenue par le projet DISCHROM, financé par l’UE, a démontré comment un inhibiteur spécifique est en mesure de réduire les symptômes cliniques du syndrome de Rett. L’étude a été récemment publiée dans la revue «Cell Report». Et le Dr Manel Esteller, qui a dirigé cette étude, en a expliqué les conclusions dans un communiqué de presse publié par le Bellvitge Biomedical Research Institute. «Nous savions depuis plusieurs années que les cerveaux des filles atteintes du syndrome de Rett présentaient des inflammations, donc nous avons décidé de tester si les médicaments qui inhibent une protéine centrale neuro-inflammatoire appelée glycogène synthase kinase-3B (GSK3B) pouvaient supprimer une partie des symptômes».

Les chercheurs ont commencé par étudier un modèle préclinique de la maladie chez une souris qui présentait une déficience en protéine MECP2 (methyl CpG binding protein 2), similaire à ce qui est constaté chez les humains atteints du syndrome de Rett. Le syndrome de Rett classique, et certaines de ses variantes, est provoqué par des mutations du gène MECP2. Ce gène transmet des instructions pour la production d’une protéine MeCP2, indispensable au fonctionnement normal du cerveau. Le Dr Esteller ajoute que: «Les résultats ont été très prometteurs; l’agent SB216763 a permis de prolonger la vie des animaux étudiés en réduisant les tremblements, les difficultés respiratoires et les limitations sur le plan de la mobilité de manière significative».

La suite sur Cordis

Abonnez-vous :

Combien font 5 moins 2 (en chiffre)

Buzz buzzzzz !

25%

C'est la part des partenariats de recherche dans le domaine du cancer
helixio-logo-190.jpg

Helixio : Genomic and Bioinformatic Services
LVMH_logo_230.jpg

Centre de Recherche International commun à l’ensemble des Marques de Parfums & Cosmétiques du groupe LVMH, Moët Hennessy – Louis Vuitton
gernopole-logo-gif.gif

Réussir ensemble en biotechnologie
logo-giboo-183x96.png
Infographie et Webdesign

Giboo a conçu et élaboré notre site internet

Innovation and New Trends in Biopharma Outsourcing vol.4

2018 11 outsourcing4 270

La 4ème édition de Biopharma Outsourcing qui se tienra à Paris les 18 et 19 juin 2019 est consacrée aux 1001 façons innovantes de Sourcer des services, des compétences, des produits en Pharma-Biotech.
En constante évolution, l'Outsourcing fait sa mue au moins tous les 6 mois. Les acheteurs, donneurs d'ordres, outsourceurs sont contraints constamment de revisiter leur métier et leur manière d'interagir avec leurs fournisseurs, prestataires de services, collaborateurs et co-développeurs.
L'outsourcing se cherche et s'invente chaque jour. Pas une seule façon de faire, mais souvent un mix de plusieurs : Alliance, Coopération, Collaboration, In ou Out Sourcing, Licencing, Open Innovation...
Désormais, le numérique devient incontournabe, revisitant les métiers et les manières d'outsourcer, notamment via les Plate-Formes de mise en relation.

En savoir plus...

Bioproduction vol.8 Proteins & Antibodies

2018 07 bioprod8 270

Monoclonaux, polyclonaux, spécifiques, bi voire tri-spécifiques, conjugués, recombinants, de fusion... ;
Pour la R & D, le Diagnostic, le Thérapeutique... ;
Fragments, VHH, ScFv, ADC Plate-Forme de Display (Phages, Mammalian, Chimériques)...
Pour la 8ème édition de notre événement phare Bioproduction qui affiche toujours "complet" avant la fin des inscriptions, nous ferons le focus sur les protéines et anticorps.
Les angles d'attaque de la thématique :

- améliorer la productivité
- assurer la qualité
- downtream
- scale-up

En savoir plus...

B4B-Connection made in Buzz4bio : le film !

champagne B4B Connection buzz4bio 270
Tout ce que vous avez toujours voulu savoir sur nos B4B-Connections et ce que nous entendons par "slow" business dating made in Buzz4bio.

En savoir plus...

Les B4B-Connections made in Buzz4bio ont 11 ans !

B4B-Connection-logo-270
11 ans de Conventions d'Affaires made in Buzz4bio !

En savoir plus...

Contactez-nous

0.561.987.220